L’obiettivo della terapia dell’osteoporosi sia nei trial clinici che nella pratica quotidiana è quello di ridurre il rischio di frattura da fragilità. Oggi abbiamo diversi farmaci di provata efficacia documentata nei RCT che possiamo utilizzare in diverse sequenze o combinazioni. Con le attuali linee guida (ed i criteri di rimborsabilità AIFA, nota 79) per la gestione dell’osteoporosi, una volta identificato il paziente a rischio si inizia comunemente con un farmaco di “prima linea”, solitamente un bifosfonato orale.
Attualmente è abbastanza chiaro nella pratica clinica il concetto di “inefficacia” di un trattamento per l’osteoporosi che in genere si identifica con una nuova frattura in corso di trattamento adeguato. Anche la perdita di massa ossea può suggerire un effetto non ottimale della terapia in atto.
Meno chiara nella pratica clinica è la definizione di efficacia della terapia. Il fatto che la paziente non abbia una nuova frattura non può ovviamente essere la prova che la terapia in corso stia funzionando. Anche la stabilità o l’incremento della massa ossea non necessariamente indicano una riduzione adeguata del rischio di frattura. In altre condizioni croniche, come ad esempio l’ipertensione, il rischio cardiovascolare o il diabete, il target di efficacia del trattamento è stato ben identificato utilizzando parametri surrogati modificabili (ad esempio i valori di pressione arteriosa, il livello di colesterolo LDL o l’emoglobina glicata). La strategia terapeutica in queste condizioni si “organizza” per raggiungere il target che ci garantirà la prevenzione dell’evento patologico (strategia treat to target). La condizione di fragilità determinata dall’osteoporosi rappresenta una condizione a rischio per frattura del tutto analoga al rischio cardiovascolare o al diabete.
Oggi grazie anche agli algoritmi del rischio siamo molto precisi nell’identificare chi deve iniziare una terapia (target to treat) ma manca in questo campo il target da raggiungere (treat to target). Dalle metanalisi di sostanzialmente tutti i numerosi RCT con i farmaci per ridurre le fratture emerge, con solida evidenza, che le variazioni della massa ossea (BMD) potrebbero essere il parametro surrogato di efficacia e la definizione della soglia da raggiungere (Target) fornirebbe uno strumento eccezionale per ottimizzare la terapia dei nostri pazienti. La disponibilità terapeutica attuale permetterebbe si usare in sequenza o in combinazione (esattamente come facciamo per l’ipertensione ad esempio) i farmaci con un obiettivo di efficacia ben definito e facilmente misurabile.
Le “Raccomandazioni di buona pratica clinica assistenziale sull’applicazione del Treat to Target nella terapia dell’osteoporosi postmenopausale” hanno lo scopo di ottenere una indicazione di consenso, sulla base delle evidenze scientifiche consolidate e più recenti, su quale possa essere il target più indicato, se esistano diversi target per diverse tipologie di pazienti e quali possano essere le strategie migliori per raggiungerlo.